Marfancellen en -muizen

Preklinisch onderzoek met Marfanpatiëntcellen en Marfanmuizen geeft inzicht in aortapathologie en staan model voor medicatie studies.

Achtergrond

Om de aorta pathologie in Marfan beter willen begrijpen, bestuderen we Marfan cellen van patiënten en Marfan muizen. De Marfan cellen zijn meestal verkregen uit de huid (fibroblasten) of uit de uitgenomen aorta na operatie (gladde spiercellen). Deze cellen worden gekweekt en bestudeerd op afwijkingen in vorm, gedrag en reactie op medicatie. Medicatie dat cel-gedrag kan normaliseren wordt gebruikt in de Marfan muismodellen om te kijken of de aorta pathologie ook verbetert.

Doel 

Nieuwe medicatie vinden om aorta pathologie te verbeteren.

Stand van zaken 

In de afgelopen 12 jaar hebben we een beter begrip gekregen van de aortapathologie. Marfan huidfibroblasten zijn afwijkend van controlecellen en hebben veel overlap met Marfan aorta gladde spiercellen, dus lijkt een goed model voor medicatiestudies. Als vertaling van de preklinische resultaten in Marfan muizen hebben we recent een studie gedaan naar het effect van resveratrol op aorta groei en functie (RESVcue trial).

Planning 

Van sommige fibroblasten laten we nu (najaar 2022) inducible pluripotent stem cells (iPSCs) maken, voor Marfan onderzoek in meer verschillende celtypes en co-cultures (organoids). 

Informatie 

Meer informatie over dit onderzoek is op te vragen via v.dewaard@amsterdamumc.nl